6月28日，CDE官网显示，四川至善唯新生物科技有限公司（简称“至善唯新”）自主研发的A型血友病基因治疗产品ZS802注射液已获临床试验默示许可，即将开展临床I/II期试验。

A型血友病是一种基因突变进而导致凝血VIII因子缺乏引起的岀血性疾病，X染色体连锁，男性高发。与B型血友病相比，A型血友病发病率是其5倍，国内保守估计有10万名患者，市场规模更大。

ZS802作为一种至善唯新原研的rAAV基因药物，其临床适应症为A型血友病，属于国家1类新药。

与国外竞品Biomarin公司的valoctocogene roxaparvovec（BMN 270）相比，ZS802使用至善唯新自主研发的全球最小肝脏特异启动子，解决了病毒载体包装难题，显著提高药物质量。同时，ZS802搭载至善唯新自主改造优化的凝血VIII因子序列，通过突变特定位点氨基酸残基，显著提升药物活力。此外，至善唯新还根据中国人群特点优选ZS802的病毒载体血清型，确保更多患者能够得到有效治疗。

目前，ZS802项目已在中国医学科学院血液病医院展开研究者发起的临床研究，该临床研究的受试者接受治疗后血浆FVIII因子活性水平显著提升并长期稳定表达，初步证明了药物的安全性及有效性。

自首个项目B型血友病于2022年8月获得临床批件后，至善唯新成为国内首家A、B两型血友病原创基因新药均获批临床的药企，将为根治血友病提供更加完整的治疗方案。

来源：医药魔方info