导语

作为继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，CGT（Cell and Gene Therapy，细胞和基因治疗）是目前生物医药领域最具前景的发展方向，被视为引领生物制药的新一轮浪潮。

庞大的发展空间吸引了诸多企业在这一赛道角逐，诺华、BMS、罗氏、礼来等药企均通过并购方式加速进入CGT领域。据统计，全球CGT领域融资总额从2017年约76亿美元增长至2021年约225亿美元，CAGR达31%。国内CGT行业发展势头也十分强劲，2021年被视为中国CGT商业化元年，两款CAR-T疗法新药获批上市，成为国内细胞治疗领域的标志性事件。

随着CGT临床管线不断丰富、获批产品不断增多，CGT公司出于研发生产成本控制的考虑，往往会把和CGT CDMO公司开展合作当作首选项。CGT CDMO行业进入快速发展期，国外的Catalent、Lonza、Thermo Fisher凭借完善的产业链布局和能力平台，占据了约70%的CGT CDMO市场份额。国内的CGT CDMO也逐渐兴起，立足本土市场，拓展海外业务。

基于对CGT整体趋势的认知和对CGT CDMO发展预期的判断，磐霖投研团队认为国内外CGT领域存在巨大的CDMO市场需求，有较强的质粒和病毒工艺能力的CGT CDMO公司有望凭借技术优势获得竞争力，技术过硬、经验丰富、BD能力强的CGT CDMO更有可能脱颖而出。

正文

资金技术双轮驱动，CGT行业突飞猛进

自1972年Friedmann和Roblin首次提出基因治疗的概念以来，CGT行业持续升温，甚至被寄予厚望引领第三次生物医药革命。区别于传统疗法，CGT的优势在于单次治疗的疗效持久，靶点多可以覆盖难治性疾病，这为肿瘤和罕见病患者带来了新的希望。

临床需求和技术创新助推了CGT行业的发展，也吸引了大量投融资金的涌入。2015年以后，尤其是2017年腺相关病毒药物Luxturna和2款CAR-T药物Kymriah和Yescarta的上市后，CGT赛道热情高涨，全球CGT领域融资总额从2017年约76亿美元增长至2021年约225亿美元，CAGR达31%。

与此同时，欧美大型药企纷纷通过产业并购或合作交易方式，快速补充或增强自己的研发能力与产品管线，构筑自身在CGT领域的竞争力。2017年，吉利德119亿美元收购细胞疗法公司Kite Pharma；2018年，诺华87亿美元收购基因治疗公司AveXis；罗氏、BMS、拜耳、礼来等药企也都通过并购方式进入CGT领域，进一步推动了CGT行业的突飞猛进。

CGT行业火热发展还反映在临床管线的快速增长，约占全球管线的10%。

现阶段，CGT管线进度主要在临床前。以2020年为例，细胞治疗领域药物开发项目数量超过700个，61%属于临床前，其中33个处于临床III期；基因治疗领域药物开发项目数超过1300个，69%属于临床前，25个项目处于临床III期。根据Lonza预测，未来3-5年CGT药物有望进入大规模上市期，到2025年，全球将会有70-90个CGT药物获批上市。

具体到中国，CGT起步相对滞后，目前处于萌芽期。2021年被视为中国CGT商业化元年，国内两款CAR-T疗法新药——复星凯特的阿基仑赛注射液和药明巨诺的瑞基奥伦赛注射液（倍诺达）先后获批上市，成为国内细胞治疗领域的标志性事件。2022年，传奇生物自主研发的CAR-T西达基奥仑赛获FDA审批。与此同时，国内AAV基因治疗也进入爆发前夕，2019-2021年3个AAV基因治疗管线拿到IND，2022年达到了10个以上。

国内多款AAV基因治疗管线IND获批（2019-2022）

纵览整个医药领域，CGT整体仍处于早中期阶段，但其市场规模已在持续稳定增长。据预测，全球及中国市场规模将在2025年达到305.4亿美元和178.9亿元，2021-2025年CAGR高达71%和276%，未来市场潜力巨大。

CGT药物有望大批上市，CDMO需求水涨船高

CGT产品生产流程涉及三个相互较为独立的工艺板块：质粒工艺、病毒工艺和细胞工艺。其中，质粒是CGT重要的起始物料，GMP级质粒DNA（pDNA）占GMP生产成本的很大一部分。病毒载体工艺及大规模GMP生产的难度极高、工艺复杂、产能短缺和制备周期较长，是CGT药物开发的主要瓶颈之一。

CGT CDMO可拆分为质粒/病毒/细胞三大研发生产环节

CGT企业通常采用自建和外包两种方式开展研发生产。CRB报告显示，77%的CGT企业与CDMO公司有合作，仅有23%的企业完全自主制造。

就自建来看，这一过程技术机制复杂、工艺开发和大规模生产门槛高、法规严格、产业化经验有限、适应症药物用量存在差异化，对CGT企业要求较高，可能会增加研发生产成本、研发风险、研发周期等的不确定性。

因此，CGT企业更依赖CDMO这一新药研发生产外包组织形态，以获得临床前研究阶段、临床研究阶段、商业化生产阶段创新产品的工艺开发、工艺优化、分析检测、药物申报、GMP生产等定制化研发生产服务，从而降低CGT新药研发成本，提升CGT新药研发效率。

反观国内，2018年以前，国内CGT行业处于起步阶段，CGT公司通常需要自建研发和成产能力推进产品的开发。但随着第一波CGT公司的管线推进和丰富，以及第二波CGT公司的发展，依托CDMO推进产品研发生产成为了行业趋势。这为国内CGT CDMO的发展创造了机会，也为后续市场增长提供了基础。

随着海内外CGT相关研究和临床试验的扩大，以及未来几年CGT药物可预期的获批上市，CGT企业对CDMO的需求将水涨船高。据沙利文预测，到2025年全球CGT CMO/CDMO市场将达到101亿美元，2020-2025年CAGR为34.9%。中国的CGT CMO/CDMO市场将是增长最快的市场，预计2025年市场规模将达到17亿美元，2020-2025年CAGR为51.1%。

CGT CDMO竞争格局初现，国产替代蓄力待发

当前，全球范围 CGT CDMO 的竞争格局已经初步形成。

90%的CGT CDMO建立在北美和欧洲，其中北美占52%。头部三家企业Catalent、Lonza、Thermo Fisher产业链布局和能力平台搭建较为完善，具备临床前/临床/商业化生产能力，占据了约70%的CGT CDMO市场份额。

其中，作为全球最大的CGT CDMO参与者，仅Catalent一家的市占率就达到了35%。该企业于2019年聚焦CGT CDMO方向并强势布局，通过并购Paragon（2019年4月，AAV开发和生产）、MaSTherCell Global（2020年2月，CAR-T开发）、Delphi Genetics（2021年2月，质粒DNA生产）、RheinCell Therapeutics（2021年6月，iPSA开发和生产）等企业，迅速建立起自己的CGT CDMO生态圈，成为了CGT CDMO龙头。

在市场竞争中，国内CGT CDMO在产能规模和订单体量上还存在较大差距。药明生基（WuXi ATU）在全球仅占5%的市场份额。该企业于2017年进入CGT CDMO领域，2021年以1.35亿美元收购了AAV生产企业OXGENE。但相比Catalent的CGT CDMO业务以AAV为主，药明生基的业务更多来自细胞治疗和检测业务。

一面是巨大的潜在市场需求，一面是激烈的全球竞争格局，国内CGT CDMO若要异军突起，离不开政策、资金、技术和人才等因素的多重助力。

磐霖观察到，近年来，国家出台了多项政策及CGT相关治疗原则，旨在加快产业发展，提升整体创新能力和前沿领域影响力，这为CGT CDMO企业的成长营造了良好的政策环境。从投融市场来看，CGT CDMO企业备受青睐。2020-2022年间，无论是融资事件还是融资金额都呈现倍增态势。2022年3月，和元生物成功登陆科创板，成为“国内CGT CDMO第一股”，为市场打了一剂强心针。

在产品研发和团队建设方面，国内的CGT CDMO企业大多从单一优势技术切入，少数企业正在打造一站式服务平台，以期完善全流程能力，为客户提供一体化服务。同时，国内CGT CDMO企业正值人才红利期，在工艺开发和生产服务中具备成本优势，进而可以转化为企业的竞争优势。

磐霖认为以上因素为国内CGT CDMO的成长壮大提供了土壤。未来，国产CGT CDMO产能除了供给国内市场，还有望承接海外转移的市场需求。

磐霖对国内CGT CDMO的投资评判标准

基于对CGT整体趋势的认知和对CGT CDMO发展预期的判断，磐霖投研团队认为：

• 国内外CGT领域存在巨大的CDMO市场需求。随着CGT管线不断丰富，以及未来3-5年CGT药物大规模上市，海外对CGT CDMO的需求将不断增长。相比北美，中国CGT发展还有5年左右的差距，预计在2-3年后，国内CGT CDMO需求将会大幅攀升。
• 基因治疗领域的CDMO公司更具投资价值。根据目前全球临床管线进展，基因治疗药物研发的增长速度高于细胞治疗药物。从需求的逐步落实角度考虑，基因治疗的成熟也会快于细胞治疗。有较强的质粒和病毒工艺能力的CGT CDMO公司在目前更具投资价值。

磐霖对国内CGT CDMO的投资评判标准如下：

1. 技术能力：全球CGT的发展已经进入早中期，国内CGT CDMO应当具备高于国内客户需求的技术能力或技术积累。例如，拥有核心技术能力和实操经验的团队或者创始人；至少在质粒、AAV存化工艺等某一核心技术上具备壁垒优势，能够形成标签效应。
2. 商业能力：国内CGT CDMO订单大部分是临床前工艺开发或者核心原料，产能较少。国外CGT CDMO存在着大量未被满足的需求，有能力获得海外订单，并且具备海外订单的交付能力，将有助打开国内市场天花板。
3. 应变能力：CGT CDMO趋势不断在变化和调整，需要对于趋势有判断和快速切入的应变能力。
4. 工艺开发能力、GMP 生产经验、临床申报相关法规知识也是此类企业必须具备的基础能力。